特許
J-GLOBAL ID：201903013215559707
コレステロール蓄積疾患治療薬のスクリーニング方法
発明者：
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出願人/特許権者：
,
代理人 (1件)：
大澤 健一
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2018-227036
公開番号（公開出願番号）：特開2019-030341
出願日： 2018年12月04日
公開日（公表日）： 2019年02月28日
要約：
【課題】本発明は、疾患の表現型を模写するiPS細胞株を用いた、それらの医薬組成物をスクリーニングするための方法を提供することを目的とする。【解決手段】難治性疾患に対する薬剤候補をスクリーニングするための方法であって、(i)難治性疾患患者由来の細胞に、温度感受性センダイウイルスベクターを感染させて該細胞の初期化を行う工程、および(ii)前記ベクターが感染した細胞を、37°Cを超える温度で培養することにより、該細胞から初期化遺伝子を搭載するベクターを除去して、導入遺伝子を含まないiPS細胞を作製する工程、を含むiPS細胞の作製工程により作製されたiPS細胞を、任意の系譜へと分化させた後、標的物質とともに培養し、次いで、細胞に対する該標的物質の影響を検出すること、を含むスクリーニング方法、が提供される。【選択図】図1
請求項（抜粋）：
難治性疾患に対する薬剤候補をスクリーニングするための方法であって、
以下の工程:(i)難治性疾患患者由来の細胞に、温度感受性センダイウイルスベクターを感染させて該細胞の初期化を行う工程、ここで、該ベクターは、NP遺伝子、アラニン残基(D433A、R434A、およびK437A)を生じる3つの変異を含むP遺伝子、M遺伝子、HN遺伝子およびL遺伝子の各遺伝子からなり、P遺伝子とM遺伝子の間に、3つの初期化遺伝子、KLF4、OCT3/4、およびSOX2をコードする配列をこの順番方向にて搭載する、および
(ii)前記ベクターが感染した細胞を、37°Cを超える温度で培養することにより、該細胞から初期化遺伝子を搭載するベクターを除去して、導入遺伝子を含まないiPS細胞を作製する工程、を含むiPS細胞の作製工程により作製されたiPS細胞を、任意の系譜へと分化させた後、標的物質とともに培養し、次いで、細胞に対する該標的物質の影響を検出すること、
を含むスクリーニング方法。
IPC (5件)：
C12Q 1/04
, C12N 5/10
, C12Q 1/683
, A61K 35/545
, A61P 3/00
C12Q1/04
, C12N5/10
, C12Q1/6837 Z
, A61K35/545
, A61P3/00
4B063QA01
, 4B063QQ08
, 4B063QQ52
, 4B063QQ76
, 4B063QR08
, 4B063QR42
, 4B063QR62
, 4B063QS34
, 4B063QX01
, 4B063QX02
, 4B065AA93X
, 4B065AA93Y
, 4B065AB01
, 4B065BA02
, 4B065CA44
, 4C087AA10
, 4C087BB65
, 4C087CA04
, 4C087NA20
, 4C087ZC21
