エクソン50のスキッピングを誘導するアンチセンス核酸

発明者： , , , , ,
出願人/特許権者： ,
代理人 (2件)：小林浩 , 丸山智裕
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2022-097020
公開番号（公開出願番号）：特開2022-133312
出願日： 2022年06月16日
公開日（公表日）： 2022年09月13日
要約：

【課題】ヒトジストロフィン遺伝子の第50番目のエクソンのスキッピングを誘導するアンチセンスオリゴマー及び該アンチセンスオリゴマーを含む医薬組成物を提供する。【解決手段】特定の塩基配列を含むアンチセンスオリゴマーであって、かつヒトジストロフィン遺伝子のエクソン50のスキッピングを誘導する活性を有するアンチセンスオリゴマーからなる群から選択されるアンチセンスオリゴマーもしくはその医薬的に許容可能な塩またはそれらの水和物を含む、医薬組成物とする。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

下記(a)~(d): (a)配列番号3~5のいずれかの塩基配列を含むアンチセンスオリゴマー; (b)配列番号3~5のいずれかの塩基配列に対して1~5個の塩基が欠失、置換、挿入、および/または付加された塩基配列を含み、かつヒトジストロフィン遺伝子のエクソン50のスキッピングを誘導する活性を有するアンチセンスオリゴマー; (c)配列番号3~5のいずれかの塩基配列に対して、80%以上の配列同一性を有する塩基配列を含み、かつヒトジストロフィン遺伝子のエクソン50のスキッピングを誘導する活性を有するアンチセンスオリゴマー;および (d)配列番号3~5のいずれかの塩基配列と相補的な塩基配列からなるオリゴヌクレオチドとストリンジェントな条件下でハイブリダイズするアンチセンスオリゴマーであって、かつヒトジストロフィン遺伝子のエクソン50のスキッピングを誘導する活性を有するアンチセンスオリゴマーからなる群から選択されるアンチセンスオリゴマーもしくはその医薬的に許容可能な塩またはそれらの水和物。

IPC (4件)：

C12N 15/113 , A61P 21/00 , A61K 31/708 , A61K 48/00

FI (4件)：

C12N15/113 Z , A61P21/00 , A61K31/7088 , A61K48/00

引用特許：

出願人引用 (6件)

国際公開第2013/100190号
国際公開第2004/048570号
国際公開第2006/000057号

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審査官引用 (2件)

DMDのための複数のエキソンスキッピング組成物
公報種別：公表公報出願番号：特願2011-533392 出願人：エイブイアイバイオファーマ,インコーポレイテッド
アンチセンス核酸
公報種別：再公表公報出願番号：JP2012084295 出願人：日本新薬株式会社, 独立行政法人国立精神・神経医療研究センター

引用文献：

審査官引用 (1件)

Targeted skipping of human dystrophin exons in transgenic mouse model systemically for antisense dru

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