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J-GLOBAL ID：201503008855007295

生物学的薬剤の送達のための方法および組成物

Inventor：
コスト, グレゴリー ジェイ.

About コスト, グレゴリー ジェイ.


Applicant, Patent owner：
サンガモ バイオサイエンシーズ, インコーポレイテッド

About サンガモ バイオサイエンシーズ, インコーポレイテッド


Agent (5)： 山本 秀策 ,  森下 夏樹 ,  飯田 貴敏 ,  石川 大輔 ,  山本 健策
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2015521816
Publication number (International publication number)：2015523384
Application date： Jul. 11, 2013
Publication date： Aug. 13, 2015
Summary：
例えば、単一遺伝子障害において欠如するタンパク質を提供するために、赤血球(RBC)を遺伝子改変するためのヌクレアーゼおよびこれらのヌクレアーゼを使用する方法、または遺伝子改変RBCを使用して、毒素への曝露を処置するための生物学的薬剤。本発明は、タンパク質を発現させる組込み型導入遺伝子を含む単離された遺伝子改変赤血球(RBC)またはRBC前駆細胞を提供し、ここで上記タンパク質は、1種または複数種の毒素を分解もしくは解毒するか、またはリソソーム蓄積症において欠如するタンパク質を提供する。
Claim (excerpt)：
タンパク質を発現させる組込み型導入遺伝子を含む単離された遺伝子改変赤血球(RBC)またはRBC前駆細胞であって、前記タンパク質が、1種または複数種の毒素を分解もしくは解毒するか、またはリソソーム蓄積症において欠如するタンパク質を提供する、RBCまたはRBC前駆細胞。
IPC (5)：
A61K 35/18 ,  A61K 48/00 ,  A61K 38/00 ,  A61P 39/02 ,  C12N 5/10
FI (5)：
A61K35/18 ,  A61K48/00 ,  A61K37/02 ,  A61P39/02 ,  C12N5/00 102
F-Term (22)：
4B024AA01 ,  4B024CA01 ,  4B024DA03 ,  4B024EA04 ,  4B024GA11 ,  4B065AA93X ,  4B065AB01 ,  4B065BA02 ,  4B065CA44 ,  4C084AA02 ,  4C084AA13 ,  4C084BA03 ,  4C084NA14 ,  4C084ZC372 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087AA03 ,  4C087BB65 ,  4C087DA17 ,  4C087NA14 ,  4C087ZC37 ,  4C087ZC41
Patent cited by the Patent：
Cited by examiner (2)
Article cited by the Patent：
Cited by examiner (3)

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