特許
J-GLOBAL ID：201003035822655070
ニックまたはギャップの入った核酸分子およびそれらの使用
発明者：
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出願人/特許権者：
代理人 (4件)：
柏原 三枝子
, 高橋 剛一
, 柴田 雅仁
, 米村 道子
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2009-533539
公開番号（公開出願番号）：特表2010-506598
出願日： 2007年10月18日
公開日（公表日）： 2010年03月04日
要約：
本開示は、標的遺伝子の発現を減少またはサイレンスするメロデュープレックス(ニックまたはギャップの入った)リボ核酸分子(mdRNA)を提供する。本開示のmdRNAは、結合してニックまたはギャップで分離された2つの非重複二本鎖領域を形成し、ここで、1本の鎖が標的遺伝子RNAに相補的である。さらに、メロデュープレックスは、ヌクレオチド塩基、糖、末端キャップ構造、ヌクレオチド間結合、またはそのような修飾の任意の組み合わせ等の、1つ以上の修飾または置換を有してよい。標的遺伝子の発現の変動に関連する疾病の治療のために、細胞中または被験体において標的遺伝子の発現を減少させる方法もまた、提供する。【選択図】なし
請求項（抜粋）：
15〜30ヌクレオチドの長さを有し標的RNAに相補的なA鎖と、5〜25ヌクレオチドの長さを有するS1鎖と、5〜25ヌクレオチドの長さを有するS2鎖と、を含むリボ核酸であって、ここで:
(a)前記S1鎖と前記A鎖がアニールして、長さ5〜13塩基対の第一の二本鎖領域を形成し;
(b)前記S2鎖と前記A鎖がアニールして、第二の二本鎖領域を形成し;
(c)前記第一の二本鎖領域がギャップによって前記第二の二本鎖領域と分離されて、前記ギャップは前記A鎖の1〜10の不対ヌクレオチドであり、前記ギャップは前記第一の二本鎖領域と前記第二の二本鎖領域の間に存在し;そして、
(d)前記リボ核酸が、0、1、または2つのオーバーハングを有し、ここで、前記オーバーハングは前記ギャップ中になく、それぞれが独立して、1〜5ヌクレオチドの長さである;
リボ核酸。
IPC (11件)：
C12N 15/09
, C12N 5/10
, A61K 48/00
, A61K 9/127
, A61K 9/51
, A61K 9/16
, A61K 47/40
, A61K 47/44
, A61K 47/46
, A61K 39/39
, A61K 31/708
C12N15/00 A
, C12N5/00 B
, A61K48/00
, A61K9/127
, A61K9/51
, A61K9/16
, A61K47/40
, A61K47/44
, A61K47/46
, A61K39/39
, A61K31/7088
4B024AA01
, 4B024CA11
, 4B024DA03
, 4B024EA10
, 4B024GA11
, 4B024HA17
, 4B065AA93X
, 4B065AA93Y
, 4B065AB01
, 4B065AC14
, 4B065BA02
, 4B065CA44
, 4B065CA60
, 4C076AA09
, 4C076AA19
, 4C076AA31
, 4C076AA65
, 4C076CC04
, 4C076CC27
, 4C076CC31
, 4C076EE39A
, 4C076EE41A
, 4C084AA13
, 4C084NA14
, 4C084ZB112
, 4C084ZB262
, 4C084ZB322
, 4C085AA38
, 4C086AA01
, 4C086AA02
, 4C086AA03
, 4C086EA16
, 4C086NA14
, 4C086ZB11
, 4C086ZB26
, 4C086ZB32
