福山型筋ジストロフィー治療用アンチセンス核酸

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出願人/特許権者： ,
代理人 (1件)：岩谷龍
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2014-204750
公開番号（公開出願番号）：特開2015-091229
出願日： 2014年10月03日
公開日（公表日）： 2015年05月14日
要約：

【課題】SVA型レトロトランスポゾンの挿入変異を有するフクチン遺伝子の異常スプライシングを正常化することにより、福山型筋ジストロフィーを治療し得るアンチセンス核酸の提供。【解決手段】SVA型レトロトランスポゾンの挿入変異を有するフクチン遺伝子の転写段階において、特定な配列からなる塩基配列の第111177位のグアニンの3’側のスプライシング供与部位および第115943位のチミンの5’側のスプライシング受容部位を用いる異常スプライシングを抑制するアンチセンス核酸であって、特定な配列からなる塩基配列の第115937位〜第115981位の範囲を標的配列とし9〜24塩基からなるアンチセンス核酸。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

配列番号1で示される塩基配列の第115937位〜第115981位の範囲を標的配列とし9〜24塩基からなることを特徴とするアンチセンス核酸。

IPC (4件)：

C12N 15/113 , A61K 48/00 , A61K 31/708 , A61P 21/04

FI (4件)：

C12N15/00 G , A61K48/00 , A61K31/7088 , A61P21/04

Fターム (36件)：

4B024AA01 , 4B024CA01 , 4B024CA04 , 4B024CA09 , 4B024CA11 , 4B024CA20 , 4B024HA17 , 4C084AA13 , 4C084MA16 , 4C084MA22 , 4C084MA23 , 4C084MA24 , 4C084MA28 , 4C084MA31 , 4C084MA32 , 4C084MA35 , 4C084MA36 , 4C084MA37 , 4C084MA41 , 4C084MA43 , 4C084MA44 , 4C084MA52 , 4C084MA55 , 4C084MA60 , 4C084MA63 , 4C084MA66 , 4C084NA14 , 4C084ZA942 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086AA03 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14 , 4C086ZA94

引用特許：

審査官引用 (6件)

核呼吸因子1(NRF1)に対する天然アンチセンス転写物の阻害による核呼吸因子1関連疾患の治療
公報種別：公表公報出願番号：特願2012-547259 出願人：カッパーアールエヌエー,インコーポレイテッド
妊娠合併症を診断および処置する方法
公報種別：公開公報出願番号：特願2012-084731 出願人：ベスイスラエルデアコネスメディカルセンター
急性冠症候群の治療のためのLNAApoBアンチセンスオリゴマーの使用
公報種別：公表公報出願番号：特願2011-544019 出願人：サンタリスファーマアー/エス

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引用文献：

審査官引用 (3件)

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