特許

J-GLOBAL ID：201403028317139435

筋強直性ジストロフィー1型(DM1)などのヒト遺伝性疾患の治療、遅延及び/又は予防のための新規の化合物

発明者： アギレラ ディエス, マリア ベゴーニャ ,  デ フィッセル, ペーター クリスティアン ,  ムルダース, スーザン アレゴンダ マリア
出願人/特許権者： プロセンサ テクノロジーズ ビー.ブイ.
代理人 (3件)： 池田 成人 ,  山口 和弘 ,  野田 雅一
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2014-506358
公開番号（公開出願番号）：特表2014-513946
出願日： 2012年04月23日
公開日（公表日）： 2014年06月19日
要約：

本発明は、DM1/DMPK、SCA8又はJPH3遺伝子の転写物中のCUGリピートの伸長により引き起こされる筋強直性ジストロフィー1型(DM1)、脊髄小脳失調症8型及び/又はハンチントン病類縁疾患2型などのヒト遺伝性疾患の治療、遅延及び/又は予防のための新規の化合物を提供する。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

オリゴヌクレオチド配列(NAG)m[式中、NはC又は5-メチルシトシンであり、少なくとも1つのNは5-メチルシトシンであり、及び/又は、少なくとも1つのAは2,6-ジアミノプリン核酸塩基修飾を含み、mは4〜15の整数である。]を含むか又はそれからなる化合物。

IPC (9件)：

C12N 15/09 ,  A61P 21/04 ,  A61P 9/00 ,  A61P 25/14 ,  A61K 31/711 ,  A61K 31/712 ,  A61K 48/00 ,  A61K 47/48 ,  A61K 47/42

FI (9件)：

C12N15/00 A ,  A61P21/04 ,  A61P9/00 ,  A61P25/14 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/712 ,  A61K48/00 ,  A61K47/48 ,  A61K47/42

Fターム (38件)：

4B024AA01 ,  4B024CA04 ,  4B024CA11 ,  4B024DA03 ,  4B024DA20 ,  4B024GA11 ,  4B024HA17 ,  4C076AA95 ,  4C076EE41 ,  4C076EE59 ,  4C076FF68 ,  4C084AA02 ,  4C084BA01 ,  4C084BA17 ,  4C084BA23 ,  4C084BA35 ,  4C084CA59 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA022 ,  4C084ZA362 ,  4C084ZA942 ,  4C084ZC412 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086AA03 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA02 ,  4C086MA04 ,  4C086MA05 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA02 ,  4C086ZA36 ,  4C086ZA94 ,  4C086ZC41 ,  4H045BA14 ,  4H045EA20 ,  4H045FA33

引用特許：

審査官引用 (4件)

• DNA反復不安定性関連遺伝性障害を治療するための方法及び手段
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2010-545818   出願人：プロセンサホールディングビーブイ
• DNAリピートの不安定性に関連した遺伝的障害を治療するための方法及び手段
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2009-523740   出願人：プロセンサテクノロジーズビー.ブイ.
• 化合物を種々の選択臓器又は組織に標的化するための分子
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2010-515992   出願人：プロセンサテクノロジーズビー.ブイ.
• 筋緊張性ジストロフィーのためのタンパク質置換治療に関する組成物および方法
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2009-529258   出願人：ユニバーシティーオブロチェスター, ユニバーシティオブフロリダリサーチファウンデーション,インコーポレイティド

引用文献：

審査官引用 (1件)

• TRIPLET-REPEAT OLIGONUCLEOTIDE-MEDIATED REVERSAL OF RNA TOXICITY IN MYOTONIC DYSTROPHY