特許
J-GLOBAL ID：201503007668843873

ロックド核酸モチーフを含むオリゴヌクレオチドベースの阻害剤

発明者：
ヴァン ローイ, エヴァ

ヴァン ローイ, エヴァ について

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ダルビー, クリスティーナ エム.

ダルビー, クリスティーナ エム. について

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モンゴメリー, ラスティー エル.

モンゴメリー, ラスティー エル. について


出願人/特許権者：
ミラゲン セラピューティクス, インコーポレイテッド

ミラゲン セラピューティクス, インコーポレイテッド について


代理人 (5件)： 山本 秀策 ,  森下 夏樹 ,  飯田 貴敏 ,  石川 大輔 ,  山本 健策
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2015-518626
公開番号（公開出願番号）：特表2015-521626
出願日： 2013年06月21日
公開日（公表日）： 2015年07月30日
要約：
本発明は、オリゴヌクレオチドに対する化学修飾モチーフに関する。化学修飾されたアンチセンスオリゴヌクレオチドなどの本発明のオリゴヌクレオチドのin vivo有効性は増大し得る。化学修飾されたオリゴヌクレオチドは、効力、送達の効率、標的特異性、毒性、および/または安定性の1つまたは複数において利点をもたらす。化学修飾されたオリゴヌクレオチドはロックド核酸(LNA)の特定の化学修飾モチーフまたはパターンを有する。オリゴヌクレオチド(例えばアンチセンスオリゴヌクレオチド)は、miRNAまたはmRNAなどのRNAを標的とし得る。本明細書では、化学修飾されたオリゴヌクレオチドを含む組成物、および化学修飾されたオリゴヌクレオチドを、心血管障害を含めた種々の障害に対する治療薬として使用する方法も提供される。
請求項（抜粋）：
miRNAのシード領域と相補的な配列を含むオリゴヌクレオチドであって、該配列が、少なくとも5つのロックド核酸(LNA)を含み、該オリゴヌクレオチドが、少なくとも1つの非ロックドヌクレオチドを含み、同じ配列およびLNA組成、ならびに異なるLNAモチーフを含む第2のオリゴヌクレオチドと比較してin vivo有効性が増大している、オリゴヌクレオチド。
IPC (11件)：
A61K 31/708 ,  A61K 48/00 ,  A61K 9/14 ,  A61K 9/16 ,  A61K 9/10 ,  A61K 9/127 ,  A61K 9/48 ,  A61P 9/00 ,  A61P 9/10 ,  A61K 47/02 ,  A61K 47/04
FI (11件)：
A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61K9/14 ,  A61K9/16 ,  A61K9/10 ,  A61K9/127 ,  A61K9/48 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61K47/02 ,  A61K47/04
Fターム (51件)：
4B024AA01 ,  4B024CA01 ,  4B024GA11 ,  4B024HA17 ,  4C076AA17 ,  4C076AA19 ,  4C076AA29 ,  4C076AA53 ,  4C076AA65 ,  4C076BB01 ,  4C076BB02 ,  4C076BB13 ,  4C076BB15 ,  4C076BB16 ,  4C076BB21 ,  4C076BB29 ,  4C076BB31 ,  4C076BB40 ,  4C076CC11 ,  4C076DD21 ,  4C076DD23 ,  4C084AA13 ,  4C084MA22 ,  4C084MA24 ,  4C084MA37 ,  4C084MA43 ,  4C084MA52 ,  4C084MA55 ,  4C084MA56 ,  4C084MA63 ,  4C084MA66 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA361 ,  4C084ZA362 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA03 ,  4C086MA05 ,  4C086MA22 ,  4C086MA24 ,  4C086MA37 ,  4C086MA43 ,  4C086MA52 ,  4C086MA55 ,  4C086MA56 ,  4C086MA63 ,  4C086MA66 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA36
引用特許：
出願人引用 (5件)
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審査官引用 (5件)
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