特許

J-GLOBAL ID：201703004025007500

細胞質および細胞骨格タンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド

発明者： バンセル、ステファヌ ,  チャクラボルティ、ティルタ ,  ドゥ フジェローレ、アントニン ,  エルバシール、セイダ エム. ,  ジョン、マティアス ,  ロイ、アタヌ ,  ホリスキー、スーザン ,  ウッド、クリスティ エム. ,  ハタラ、ポール ,  シュラム、ジェイソン ピー. ,  エジェベ、ケネチ ,  エルスワース、ジェフ リン ,  ギルド、ジャスティン
出願人/特許権者： モデルナティエックス インコーポレイテッド
代理人 (3件)： 恩田 誠 ,  恩田 博宣 ,  本田 淳
公報種別：特許公報
出願番号（国際出願番号）：特願2015-504568
特許番号：特許第6189415号
出願日： 2013年03月09日
請求項（抜粋）：

【請求項1】 単離ポリヌクレオチドであって、 (a)結合ヌクレオシドの第1の領域であって、前記第1の領域が配列番号4924に示される目的とするポリペプチドをコードする、結合ヌクレオシドの第1の領域と、 (b)前記第1の領域の5’末端に位置する第1の隣接領域であって、 (i)配列番号4924の前記ポリペプチドをコードする核酸の天然5’UTR、および配列番号1〜4からなる群から選択される結合ヌクレオシドの配列と、 (ii)少なくとも1つの5’末端キャップと、を含む、第1の隣接領域と、 (c)前記第1の領域の3’末端に位置する第2の隣接領域であって、 (i’)配列番号4924の前記ポリペプチドをコードする核酸の天然3’UTR、および配列番号5〜21からなる群から選択される結合ヌクレオシドの配列と、 (ii’)結合ヌクレオシドの3’尾部配列と、を含む、第2の隣接領域と、を含み、 前記第1の領域は、配列番号9440の核酸配列を含む、配列番号4924の前記ポリペプチドをコードするコドン最適化された核酸配列から選択され、 該単離ポリヌクレオチドは、N4-アセチルシチジンと組み合わせたN1-メチル-シュードウリジンで完全に修飾されている、単離ポリヌクレオチド。

IPC (5件)：

C12N 15/09 ( 200 6.01) ,  A61K 31/7115 ( 200 6.01) ,  A61K 48/00 ( 200 6.01) ,  C12P 21/02 ( 200 6.01) ,  C07K 19/00 ( 200 6.01)

FI (5件)：

C12N 15/00 ZNA A ,  A61K 31/711 ,  A61K 48/00 ,  C12P 21/02 C ,  C07K 19/00

引用特許：

出願人引用 (1件)

• 改良されたアミノ脂質および核酸の送達方法
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2011-531226   出願人：テクミラファーマシューティカルズコーポレイション, ザユニヴァーシティオブブリティッシュコロンビア

審査官引用 (8件)

• 改良されたアミノ脂質および核酸の送達方法
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2011-531226   出願人：テクミラファーマシューティカルズコーポレイション, ザユニヴァーシティオブブリティッシュコロンビア
• 膜タンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504562   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
• タンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504563   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
• ヒト疾患に関連するタンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504564   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
• ヒト疾患に関連する生物製剤およびタンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504565   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
• 修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504566   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
• 分泌タンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504567   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
• 核タンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504569   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド

引用文献：

出願人引用 (4件)

• Homo sapiens myosin, heavy chain 7B, cardiac muscle, beta (MYH7B), mRNA, Database GenBank[online], A
• KARIKO K et al., Incorporation of pseudouridine into mRNA yields superior nonimmunogenic vector with
• SQUIRES JE et al., Widespread occurrence of 5-methylcytosine in human coding and non-coding RNA, Nuc
• HE C, RNA epigenetics?, Nature Chemical Biology [online], Vol.6, p.863-865, 2010.11.15 [Retrieved on

審査官引用 (6件)

• Homo sapiens myosin, heavy chain 7B, cardiac muscle, beta (MYH7B), mRNA, Database GenBank[online], A
• KARIKO K et al., Incorporation of pseudouridine into mRNA yields superior nonimmunogenic vector with
• SQUIRES JE et al., Widespread occurrence of 5-methylcytosine in human coding and non-coding RNA, Nuc
• HE C, RNA epigenetics?, Nature Chemical Biology [online], Vol.6, p.863-865, 2010.11.15 [Retrieved on
• Homo sapiens myosin, heavy chain 7B, cardiac muscle, beta (MYH7B), mRNA, Database GenBank[online], A
• KARIKO K et al., Incorporation of pseudouridine into mRNA yields superior nonimmunogenic vector with