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J-GLOBAL ID：201902251942437634   整理番号：19A2041109

日本における脂肪酸酸化障害患者におけるベザフィブラート治療のオープンラベル臨床試験 第2報 QOL調査【JST・京大機械翻訳】

Open-label clinical trial of bezafibrate treatment in patients with fatty acid oxidation disorders in Japan; 2nd report QOL survey

著者 (28件)： Shiraishi Hideaki (Department of Pediatrics, Hokkaido University School of Medicine, North 15, West 7, Kita-ku, Sapporo 060-8638, Japan) ,  Yamada Kenji (Department of Pediatrics, Shimane University Faculty of Medicine, 89-1, En-ya-cho, Izumo, Shimane 693-8501, Japan) ,  Oki Eishin (Department of Pediatrics, Tsugaru General Hospital, 12-3, Iwaki-cho, Goshogawara, Aomori 037-0074, Japan) ,  Ishige Mika (Department of Pediatrics and Child Health, Nihon University School of Medicine, 1-6, Kanda-Surugadai, Chiyoda-ku, Tokyo 101-8309, Japan) ,  Fukao Toshiyuki (Department of Pediatrics, Graduate School of Medicine, Gifu University, 1-1, Yanagido, Gifu 501-1194, Japan) ,  Hamada Yusuke (Child Healthcare and Genetic Science Laboratory, Division of Health Sciences, Osaka University Graduate School of Medicine, 1-7 Yamada-oka, Suita, Osaka 565-0871, Japan) ,  Hamada Yusuke (Department of Pediatrics, Osaka Hospital, Japan Community Healthcare Organization, 4-2-78, Fukushima, Fukushima-ku, Osaka 553-0003, Japan) ,  Sakai Norio (Child Healthcare and Genetic Science Laboratory, Division of Health Sciences, Osaka University Graduate School of Medicine, 1-7 Yamada-oka, Suita, Osaka 565-0871, Japan) ,  Sakai Norio (Department of Pediatrics, Osaka Hospital, Japan Community Healthcare Organization, 4-2-78, Fukushima, Fukushima-ku, Osaka 553-0003, Japan) ,  Ochi Fumihiro (Department of Pediatrics, Yawatahama City General Hospital, 638, Ohira-ichibankochi, Yawatahama, Ehime 796-8502, Japan) ,  Ochi Fumihiro (Department of Pediatrics, Ehime University Graduate School of Medicine, Shitsukawa, Toon, Ehime 791-0295, Japan) ,  Watanabe Asami (Department of Pediatrics, Yawatahama City General Hospital, 638, Ohira-ichibankochi, Yawatahama, Ehime 796-8502, Japan) ,  Watanabe Asami (Department of Pediatrics, Ehime University Graduate School of Medicine, Shitsukawa, Toon, Ehime 791-0295, Japan) ,  Kawakami Sanae (Department of Pediatrics, Yawatahama City General Hospital, 638, Ohira-ichibankochi, Yawatahama, Ehime 796-8502, Japan) ,  Kuzume Kazuyo (Department of Pediatrics, Yawatahama City General Hospital, 638, Ohira-ichibankochi, Yawatahama, Ehime 796-8502, Japan) ,  Kuzume Kazuyo (Department of Community and Emergency Medicine, Ehime University School of Medicine, Shitsukawa, Toon, Ehime 791-0295, Japan) ,  Watanabe Kenji (Department of Pediatrics, Kagoshima City Hospital, 37-1, Uearata-cho, Kagoshima 890-8760, Japan) ,  Sameshima Koji (Department of Pediatrics, Kagoshima City Hospital, 37-1, Uearata-cho, Kagoshima 890-8760, Japan) ,  Nakamagoe Kiyotaka (Department of Neurology, Division of Clinical Medicine, Faculty of Medicine, University of Tsukuba, 1-1-1, Tennoudai, Tsukuba, Ibaraki 305-8575, Japan) ,  Tamaoka Akira (Department of Neurology, Division of Clinical Medicine, Faculty of Medicine, University of Tsukuba, 1-1-1, Tennoudai, Tsukuba, Ibaraki 305-8575, Japan) ,  Asahina Naoko (Department of Pediatrics, Hokkaido University School of Medicine, North 15, West 7, Kita-ku, Sapporo 060-8638, Japan) ,  Yokoshiki Saki (Hokkaido University Hospital Clinical Research and Medical Innovation Center, Research and Development Division, North 14, West 5, Kita-ku, Sapporo 060-8648, Japan) ,  Miyakoshi Takashi (Hokkaido University Hospital Clinical Research and Medical Innovation Center, Research and Development Division, North 14, West 5, Kita-ku, Sapporo 060-8648, Japan) ,  Oba Koji (Department of Biostatistics, School of Public Health, Graduate School of Medicine, The University of Tokyo, 7-3-1, Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo 113-0033, Japan) ,  Isoe Toshiyuki (Hokkaido University Hospital Clinical Research and Medical Innovation Center, Research and Development Division, North 14, West 5, Kita-ku, Sapporo 060-8648, Japan) ,  Hayashi Hiroshi (Hokkaido University Hospital Clinical Research and Medical Innovation Center, Research and Development Division, North 14, West 5, Kita-ku, Sapporo 060-8648, Japan) ,  Yamaguchi Seiji (Department of Pediatrics, Shimane University Faculty of Medicine, 89-1, En-ya-cho, Izumo, Shimane 693-8501, Japan) ,  Sato Norihiro (Hokkaido University Hospital Clinical Research and Medical Innovation Center, North 14, West 5, Kita-ku, Sapporo 060-8648, Japan)
資料名： Molecular Genetics and Metabolism Reports  (Molecular Genetics and Metabolism Reports)
巻： 20  ページ： Null  発行年： 2019年 
JST資料番号： W2993A  ISSN： 2214-4269  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 脂肪酸酸化障害(FAODs)は,欠損したミトコンドリア脂肪酸酸化(FAO)酵素により生じる稀な疾患である。著者らは最近,ベザフィブラートが50週間,オープンラベル,臨床試験中のFAOD患者におけるSF-36アンケートスコアに基づいて患者のクオリティオブライフ(QOL)を改善することを報告した。ここでは,ベザフィブラートの長期有効性と安全性を明らかにするために,試験患者のさらなる調査評価を行った。本試験は,非常に長鎖のアシル-CoAデヒドロゲナーゼ(VLCAD)欠損の5人の患者とカルニチンパルミトイルトランスフェラーゼ-II(CPT-2)欠損の1人の患者(中央年齢,15.9歳;範囲,5.8~26.4歳)におけるベザフィブラート治療のオープンラベル,非無作為化および多施設研究であった。ベザフィブラート投与は,著者らの以前の研究で述べた24週間の治療後,さらに102~174週間継続した。QOLは,身体機能(PF),身体的問題による役割制限,身体的疼痛,一般的な健康認知,活力,社会的機能,感情的問題による役割制限,精神的健康の8つの構成要素を構成する36-Ited Short Form Health Survey(SF-36)アンケートを用いて定量化した。PFは全患者で上昇し,研究中に上昇し続け,全QOLスコアは6例中5例でベースラインから増加した。特に,20歳以上の3人の患者は治療効果を示し,これらの2人の患者においてQOLのすべてのサブカテゴリーが上昇していた。本知見は,FAOD患者のQOL改善におけるベザフィブラートの利点の1つを支持した。Copyright 2019 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： カルニチン O-パルミトイルトランスフェラーゼ ,  *臨床試験 ,  アンケート ,  *治療法 ,  安全性 ,  基準線 ,  疼痛 ,  精神衛生 ,  クオリティオブライフ ,  ミトコンドリア ,  投与 ,  芳香族カルボン酸 ,  芳香族塩素化合物 ,  カルボアミド ,  フェノールエーテル
準シソーラス用語： 健康 ,  身体機能 ,  長期効果 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： ベザフィブラート ,  脂肪酸酸化障害(FAODS) ,  超長鎖アシルCoAデヒドロゲナーゼ(VLCAD)欠損 ,  カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼ-II(CPT-2)欠乏症 ,  臨床試験 ,  生活の質

分類 (2件)： 先天性疾患・奇形一般  (GD03010V) ,  代謝異常・栄養性疾患一般  (GD05010J)

物質索引 (1件)： ベザフィブラート

タイトルに関連する用語 (10件)： 日本 ,  脂肪酸 ,  酸化障害 ,  患者 ,  ベザフィブラート ,  治療 ,  ラベル ,  臨床試験 ,  QOL ,  調査