Pat

J-GLOBAL ID：200903044297069775

抗体遺伝子導入および抗体ポリペプチド産生のためのRNAトランススプライシングの使用

Inventor： マクギャリティ,ジェラード,ジェイ. ,  プッタラージュ,マダイア ,  ガルシア-ブランコ,マリアーノ,エー.
Applicant, Patent owner： バークシス コーポレーション
Agent (3)： 平木 祐輔 ,  石井 貞次 ,  藤田 節
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2007535850
Publication number (International publication number)：2008515435
Application date： Oct. 07, 2005
Publication date： May. 15, 2008
Summary：

本発明は、高発現されるプレmRNAを標的としかつ抗体ポリペプチドのコード配列を含むRNAトランススプライシングを介して、新規の核酸分子を作製する方法および組成物を提供する。本発明の組成物は、豊富に発現されるか、腫瘍特異的である標的前駆体メッセンジャーRNA分子(標的プレmRNA)と相互作用しかつトランススプライシング反応に介在して、抗体ポリペプチドをコードすることができる新規のキメラRNA分子(キメラRNA)の作製をもたらすように設計された、プレトランススプライシング分子(PTM)を含んでなる。本発明は、例えば、感染性病原体、癌細胞、移植抗原、関節リウマチなどの治療に有効な薬剤である、抗体ポリペプチドをコードしかつその産生をもたらすキメラRNA分子のin vivo産生を提供する。【選択図】図1

Claim (excerpt)：

抗体ポリペプチドをコードする核酸分子を含む細胞であって、 上記核酸分子は、 上記抗体ポリペプチドをコードする核酸分子と細胞内で豊富に発現される標的プレmRNAとの結合を標的とする1以上の標的結合ドメイン; スプライス領域; 上記スプライス領域を上記標的結合ドメインから分離するスペーサー領域;および 上記標的プレmRNAへトランススプライシングされる抗体ポリペプチドをコードするヌクレオチド配列; を含んでなり、そして 上記核酸分子は細胞内で核スプライシング成分により認識される、上記細胞。

IPC (13)：

C12N 15/09 ,  C12N 5/10 ,  C12P 21/08 ,  A61K 39/12 ,  A61K 39/00 ,  A61K 38/00 ,  A61K 38/27 ,  A61K 39/395 ,  A61P 31/04 ,  A61P 35/00 ,  A61P 29/00 ,  A61P 19/02 ,  A61P 37/06

FI (13)：

C12N15/00 A ,  C12N5/00 B ,  C12P21/08 ,  A61K39/12 ,  A61K39/00 H ,  A61K37/02 ,  A61K37/36 ,  A61K39/395 V ,  A61P31/04 ,  A61P35/00 ,  A61P29/00 101 ,  A61P19/02 ,  A61P37/06

F-Term (37)：

4B024AA01 ,  4B024BA21 ,  4B024BA43 ,  4B024CA12 ,  4B024DA02 ,  4B024HA17 ,  4B064AG26 ,  4B064CA10 ,  4B064CA19 ,  4B064CC24 ,  4B064DA01 ,  4B065AA90X ,  4B065AA90Y ,  4B065AB01 ,  4B065AC14 ,  4B065BA02 ,  4B065CA25 ,  4B065CA44 ,  4C084AA01 ,  4C084AA07 ,  4C084DA01 ,  4C084DB52 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA96 ,  4C084ZB08 ,  4C084ZB15 ,  4C084ZB26 ,  4C084ZB35 ,  4C085AA14 ,  4C085BA51 ,  4C085BA99 ,  4C085BB31 ,  4C085BB33 ,  4C085BB41 ,  4C085BB42 ,  4C085CC07 ,  4C085CC22

Patent cited by the Patent：

Cited by applicant (7)

• スプライセオソームにより媒介されるRNAトランススプライシング
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願2002-555104   Applicant：イントロン,インコーポレーテッド
• 自己組立て組換えパピローマウイルスキャプシッド蛋白質
  Gazette classification：公開公報   Application number：特願2001-101791   Applicant：アメリカ合衆国
• 組換えタンパク質をインビボ生産するための、非常に豊富な転写産物の標的化トランススプライシング
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願2007-535892   Applicant：バークシスコーポレーション
• スプライソソーム媒介RNAトランスースプライシングにおける使用のための方法及び組成物
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願2000-565168   Applicant：イントロンホールディングスエルエルシー
• トランス-スプライスにより生成される治療用分子
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願平9-522848   Applicant：イントロンエルエルシー
• 新規な生物活性ポリペプチド類、ならびにそれらの製造および含有薬学組成物
  Gazette classification：公開公報   Application number：特願2003-008385   Applicant：ローン-プーラン・ロレ・ソシエテ・アノニム
• 抗癌細胞障害性リンパ細胞の再ターゲッティングのための二重特異性抗体およびそのためのハイブリドーマおよびモノクローナル抗体
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願2000-556004   Applicant：ユニヴァーシティ・オブ・アイオワ・リサーチ・ファウンデーション

Cited by examiner (7)

• 組換えタンパク質をインビボ生産するための、非常に豊富な転写産物の標的化トランススプライシング
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願2007-535892   Applicant：バークシスコーポレーション
• スプライセオソームにより媒介されるRNAトランススプライシング
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願2002-555104   Applicant：イントロン,インコーポレーテッド
• 自己組立て組換えパピローマウイルスキャプシッド蛋白質
  Gazette classification：公開公報   Application number：特願2001-101791   Applicant：アメリカ合衆国
• スプライソソーム媒介RNAトランスースプライシングにおける使用のための方法及び組成物
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願2000-565168   Applicant：イントロンホールディングスエルエルシー
• トランス-スプライスにより生成される治療用分子
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願平9-522848   Applicant：イントロンエルエルシー
• 新規な生物活性ポリペプチド類、ならびにそれらの製造および含有薬学組成物
  Gazette classification：公開公報   Application number：特願2003-008385   Applicant：ローン-プーラン・ロレ・ソシエテ・アノニム
• 抗癌細胞障害性リンパ細胞の再ターゲッティングのための二重特異性抗体およびそのためのハイブリドーマおよびモノクローナル抗体
  Gazette classification：公表公報   Application number：特願2000-556004   Applicant：ユニヴァーシティ・オブ・アイオワ・リサーチ・ファウンデーション

Article cited by the Patent：

Cited by applicant (4)

• Nature Biotechnology, vol.17, p.246-252 (1999)
• J Immunol Methods, vol.282 p.175-186 (2003)
• Molecular Therapy, vol.17, p.343-351 (2009)
• Molecular Therapy, vol.11, S429 (2005)

Cited by examiner (4)

• Nature Biotechnology, vol.17, p.246-252 (1999)
• J Immunol Methods, vol.282 p.175-186 (2003)
• Molecular Therapy, vol.17, p.343-351 (2009)
• Molecular Therapy, vol.11, S429 (2005)