福山型筋ジストロフィー治療用アンチセンス核酸

Inventor： , , , , ,
Applicant, Patent owner： ,
Agent (1)：岩谷龍
Gazette classification：公開公報
Application number (International application number)：2014204750
Publication number (International publication number)：2015091229
Application date： Oct. 03, 2014
Publication date： May. 14, 2015
Summary：

【課題】SVA型レトロトランスポゾンの挿入変異を有するフクチン遺伝子の異常スプライシングを正常化することにより、福山型筋ジストロフィーを治療し得るアンチセンス核酸の提供。【解決手段】SVA型レトロトランスポゾンの挿入変異を有するフクチン遺伝子の転写段階において、特定な配列からなる塩基配列の第111177位のグアニンの3’側のスプライシング供与部位および第115943位のチミンの5’側のスプライシング受容部位を用いる異常スプライシングを抑制するアンチセンス核酸であって、特定な配列からなる塩基配列の第115937位〜第115981位の範囲を標的配列とし9〜24塩基からなるアンチセンス核酸。【選択図】なし

Claim (excerpt)：

配列番号1で示される塩基配列の第115937位〜第115981位の範囲を標的配列とし9〜24塩基からなることを特徴とするアンチセンス核酸。

IPC (4)：

C12N 15/113 , A61K 48/00 , A61K 31/708 , A61P 21/04

FI (4)：

C12N15/00 G , A61K48/00 , A61K31/7088 , A61P21/04

F-Term (36)：

4B024AA01 , 4B024CA01 , 4B024CA04 , 4B024CA09 , 4B024CA11 , 4B024CA20 , 4B024HA17 , 4C084AA13 , 4C084MA16 , 4C084MA22 , 4C084MA23 , 4C084MA24 , 4C084MA28 , 4C084MA31 , 4C084MA32 , 4C084MA35 , 4C084MA36 , 4C084MA37 , 4C084MA41 , 4C084MA43 , 4C084MA44 , 4C084MA52 , 4C084MA55 , 4C084MA60 , 4C084MA63 , 4C084MA66 , 4C084NA14 , 4C084ZA942 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086AA03 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14 , 4C086ZA94

Patent cited by the Patent：

Cited by examiner (6)

核呼吸因子1(NRF1)に対する天然アンチセンス転写物の阻害による核呼吸因子1関連疾患の治療
Gazette classification：公表公報 Application number：特願2012-547259 Applicant：カッパーアールエヌエー,インコーポレイテッド
妊娠合併症を診断および処置する方法
Gazette classification：公開公報 Application number：特願2012-084731 Applicant：ベスイスラエルデアコネスメディカルセンター
急性冠症候群の治療のためのLNAApoBアンチセンスオリゴマーの使用
Gazette classification：公表公報 Application number：特願2011-544019 Applicant：サンタリスファーマアー/エス

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Article cited by the Patent：

Cited by examiner (3)

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