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J-GLOBAL ID：201602237283650913   Reference number：16A1345564

患者レジストリーと治験 筋強直性ジストロフィー-患者レジストリーと治験・臨床研究

Author (3)： TAKAHASHI MASANORI (大阪大 大学院医学系研究科 保健学専攻 機能診断科学 臨床神経生理学) ,  MATSUMURA TSUYOSHI (刀根山病院 神経内科学) ,  KIMURA EN (国立精神・神経医療研究セ トランスレーショナル・メディカルセ)
Material： 月刊神経内科  (神経内科)
Volume： 85  Issue： 6  Page： 646-651  Publication year： Dec. 25, 2016 
JST Material Number： Z0017B  ISSN： 0386-9709  Document type： Article
Article type： 解説  Country of issue： Japan (JPN)  Language： JAPANESE (JA)

Thesaurus term： human ,...
Semi thesaurus term： patient registry ,...

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JST classification (2)： Medical systems  (GB04020H) ,  Nervous system diseases  (GN03000O)

Reference (6)：

• 中森雅之,高橋正紀.筋強直性ジストロフィーの新規治療開発の動向と標準的医療の意義.神経内科 2016;85:240-6.
• Wheeler TM, Leger AJ, Pandey SK, et al. Targeting nuclear RNA for in vivo correction of myotonic dystrophy. Nature 2012 ; 488: 111-5.
• Jones K, Wei C, Iakova P, et al. GSK3(3 mediates muscle pathology in myotonic dystrophy. J Clin In- vest 2012 ; 122 : 4461-72.
• Thompson R, Schoser B, Monckton DG, et al. Patient registries and trial readiness in myotonic dystrophy-TREAT-NMD/Marigold International Workshop Report. Neuromuscul Disord 2009 ; 19 : 860-6.
• Coathup V, Teare HJ, Minari J, et al. Using digital technologies to engage with medical research : views of myotonic dystrophy patients in Japan. BMC Med Ethics 2016 ; 17 : 51.

Terms in the title (5)： 患者レジストリー ,  治験 ,  筋強直性ジストロフィー ,  臨床 ,  研究