特許
J-GLOBAL ID:202103001982122934
ペプチドオリゴヌクレオチドコンジュゲート
発明者:
,
出願人/特許権者:
代理人 (5件):
山本 秀策
, 森下 夏樹
, 飯田 貴敏
, 石川 大輔
, 山本 健策
公報種別:特許公報
出願番号(国際出願番号):特願2017-560238
特許番号:特許第6954843号
出願日: 2016年05月19日
請求項(抜粋):
【請求項1】 式I:
のペプチド-オリゴヌクレオチド-コンジュゲートまたはその製剤的に許容可能な塩であ
って、
式中、A’が、-NHCH2C(O)NH2、-N(C1-6-アルキル)CH2C(O
)NH2、
から選択され、
式中、R5が、-C(O)(O-アルキル)x-OHであり、式中、xが、3〜10であ
り、それぞれのアルキル基が、出現ごとに独立してC2-6-アルキルであり、またはR
5が、-C(O)C1-6アルキル、トリチル、モノメトキシトリチル、-(C1-6-
アルキル)R6、-(C1-6ヘテロアルキル)-R6、アリール-R6、ヘテロアリー
ル-R6、-C(O)O-(C1-6アルキル)-R6、-C(O)O-アリール-R6
、-C(O)O-ヘテロアリール-R6、及び
から選択され;
式中、R6が、OH、SH、及びNH2から選択され、またはR6が、O、S、またはN
Hであり、固体支持体に共有結合され;
それぞれのR1が、OH及び-NR3R4から独立して選択され、式中、それぞれのR3
及びR4が、出現ごとに独立して-C1-6アルキルであり;
それぞれのR2が、H、核酸塩基、及び化学的保護基で官能化された核酸塩基から独立し
て選択され、式中、前記核酸塩基が、出現ごとに独立してピリジン、ピリミジン、トリア
ジナン、プリン、及びデアザ-プリンから選択されるC3-6複素環式環を含み;
zが、8〜40であり;
E’が、H、-C1-6アルキル、-C(O)C1-6アルキル、ベンゾイル、ステアロ
イル、トリチル、モノメトキシトリチル、ジメトキシトリチル、トリメトキシトリチル、
から選択され、
式中、Qが、-C(O)(CH2)6C(O)-または-C(O)(CH2)2S2(C
H2)2C(O)-であり、
R7が、-(CH2)2OC(O)N(R8)2であり、式中、R8が、-(CH2)6
NHC(=NH)NH2であり、
R11が、OH及び-NR3R4から選択され、式中、Lが、アミド結合によってJのカ
ルボキシ末端に共有結合され、Lが、-NH(CH2)1-6C(O)-、-NH(CH
2)1-6C(O)NH(CH2)1-6C(O)-、及び
から選択され;
tが、4〜9であり;
それぞれのJが、出現ごとに独立してシステイン及びアルギニンから選択され、
ここで、2個以上のアミノ酸側鎖基が、出現ごとに独立して硫黄を含み、ここで、2個の前記硫黄原子が、これらが結合される原子とともに、構造
を形成し;式中、dが、0または1であり、Mが、
IPC (6件):
A61K 47/62 ( 201 7.01)
, C07K 4/00 ( 200 6.01)
, A61P 21/04 ( 200 6.01)
, A61P 31/12 ( 200 6.01)
, A61P 31/04 ( 200 6.01)
, A61K 31/675 ( 200 6.01)
FI (6件):
A61K 47/62 ZNA
, C07K 4/00
, A61P 21/04
, A61P 31/12
, A61P 31/04
, A61K 31/675
引用特許:
審査官引用 (4件)
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ヒトLMNAを標的とするオリゴヌクレオチド類似体を使用する早老性ラミノパシーを処置するための方法
公報種別:公表公報
出願番号:特願2014-546152
出願人:サレプタセラピューティクス,インコーポレイテッド, ユニバーシティーオブメリーランド, ザユナイテッドステイツオブアメリカ,アズリプレゼンテッドバイザセクレタリー,デパートメントオブヘルスアンドヒューマンサービシーズ
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ペプチドオリゴヌクレオチドコンジュゲート
公報種別:公表公報
出願番号:特願2014-509281
出願人:サレプタセラピューティクス,インコーポレイテッド
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DMDのための複数のエキソンスキッピング組成物
公報種別:公表公報
出願番号:特願2011-533392
出願人:エイブイアイバイオファーマ,インコーポレイテッド
引用文献:
審査官引用 (4件)
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Molecular Therapy - Nucleic Acids, 2011, Vol.1, No.6, p.e27(1-17)
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Journal of the American Chemical Society, 2013, Vol.135, No.16, p.5946-5949
-
Organic & Biomolecular Chemistry, 2014, Vol.12, No.4, p.566-573
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Molecular Therapy - Nucleic Acids, 2011, Vol.1, No.6, p.e27(1-17)
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