特許
J-GLOBAL ID：201503018801638210

筋ジストロフィー患者の治療のためのオリゴヌクレオチド

発明者：
ファン ドイテコム, ジュディス クリスティーナ セオドラ

ファン ドイテコム, ジュディス クリスティーナ セオドラ について


出願人/特許権者：
プロセンサ テクノロジーズ ビー.ブイ.

プロセンサ テクノロジーズ ビー.ブイ. について


代理人 (3件)： 池田 成人 ,  野田 雅一 ,  山口 和弘
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2015-520090
公開番号（公開出願番号）：特表2015-522275
出願日： 2013年07月03日
公開日（公表日）： 2015年08月06日
要約：
本発明は、オリゴヌクレオチド及び前記オリゴヌクレオチドを含む医薬組成物に関する。このオリゴヌクレオチドは、ジストロフィンmRNA前駆体由来の第1のエクソンの領域及び同じmRNA前駆体内の第2のエクソンの領域に結合でき、前記第2のエクソンの前記領域は前記第1のエクソンの前記領域と少なくとも50%の同一性を有し、前記オリゴヌクレオチドは、前記mRNA前駆体の前記第1のエクソン及び第2のエクソン、並びに好ましくは間にあるエクソンのストレッチ全体のスキッピングに適している。【選択図】なし
請求項（抜粋）：
対象における疾患を予防、遅延、改善及び/又は治療するための医薬としての使用のためのアンチセンスオリゴヌクレオチドであって、 前記オリゴヌクレオチドは第1のエクソンの領域及び第2のエクソンの領域に結合でき、前記第2のエクソンの前記領域は前記第1のエクソンの前記領域と少なくとも50%の同一性を有し、 前記第1のエクソン及び前記第2のエクソンは前記対象における同じmRNA前駆体内にあり、 前記結合の結果、前記第1のエクソン及び前記第2のエクソンのスキッピング、好ましくは、前記第1のエクソンで開始し、前記第1のエクソンと前記第2のエクソンとの間に存在する1つ又は複数のエクソンを包含するマルチエクソンストレッチのスキッピング、及び多くても前記第1のエクソンと前記第2のエクソンとの間にあるエクソンのストレッチ全体のスキッピングを生じ、 機能的又は半機能的タンパク質の産生を可能にするインフレーム転写物が得られる、 アンチセンスオリゴヌクレオチド。
IPC (7件)：
C12N 15/113 ,  C12N 15/09 ,  C12N 15/00 ,  A61P 21/04 ,  A61K 48/00 ,  A61K 31/711 ,  A61K 31/712
FI (8件)：
C12N15/00 G ,  C12N15/00 A ,  C12N15/00 ,  A61P21/04 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125
Fターム (18件)：
4B024AA01 ,  4B024BA80 ,  4B024CA11 ,  4B024DA02 ,  4B024GA11 ,  4B024HA17 ,  4C084AA13 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA941 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA02 ,  4C086MA04 ,  4C086MA05 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA94
引用特許：
審査官引用 (6件)
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引用文献：
審査官引用 (4件)
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