特許

J-GLOBAL ID：201903015628835926

筋ジストロフィー患者の治療のためのオリゴヌクレオチド

発明者： ファン ドイテコム, ジュディス クリスティーナ セオドラ
出願人/特許権者： バイオマリン テクノロジーズ ベー.フェー.
代理人 (6件)： 池田 成人 ,  酒巻 順一郎 ,  野田 雅一 ,  山口 和弘 ,  望月 祐子 ,  阿部 寛
公報種別：特許公報
出願番号（国際出願番号）：特願2015-520090
特許番号：特許第6460983号
出願日： 2013年07月03日
請求項（抜粋）：

【請求項1】 少なくとも部分的に機能的なジストロフィンタンパク質を産生するためのオリゴヌクレオチドを設計するための方法であって、 (a)同じジストロフィンmRNA前駆体中の第1のエクソン及び第2のエクソンのインフレームの組み合わせを同定するステップであって、前記第2のエクソンの領域が前記第1のエクソンの領域と少なくとも50%の同一性を有する、ステップ、及び (b)前記第1のエクソンの前記領域及び前記第2のエクソンの前記領域に結合できるオリゴヌクレオチドを設計するステップであって、前記オリゴヌクレオチドは15〜40ヌクレオチドを含み、前記結合は、前記第1のエクソン及び前記第2のエクソンのスキッピングを生じさせて、部分的又は大部分機能的なジストロフィンタンパク質の産生をもたらす、ステップ を含む方法。

IPC (6件)：

C12N 15/113 ( 201 0.01) ,  A61P 21/00 ( 200 6.01) ,  A61K 48/00 ( 200 6.01) ,  A61K 31/7115 ( 200 6.01) ,  A61K 31/712 ( 200 6.01) ,  A61K 31/7125 ( 200 6.01)

FI (5件)：

C12N 15/113 ZNA Z ,  A61P 21/00 ,  A61K 48/00 ,  A61K 31/711 ,  A61K 31/712

引用特許：

審査官引用 (6件)

• RNA二次構造の干渉による、mRNA前駆体におけるエクソン認識の調節
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2006-507857   出願人：アカデミスツィーケンホイスライデン
• リガンドコンジュゲート化オリゴマー化合物
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2001-502885   出願人：アイシス・ファーマシューティカルス・インコーポレーテッド
• エキソンスキッピングを誘発する為の手段及び方法
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2009-510471   出願人：アカデミッシュジーケンフイスライデン
• SRタンパク質の結合に対する干渉とRNA二次構造に対する干渉による、mRNA前駆体におけるエクソン認識の調節
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2008-507577   出願人：アカデミスツィーケンホイスライデン
• DMDのための複数のエキソンスキッピング組成物
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2011-533392   出願人：エイブイアイバイオファーマ,インコーポレイテッド
• ヒトDuchenne型筋ジストロフィー遺伝子のエクソン43、46、50〜53のうちの少なくとも1個の効率的なスキッピングのための方法及び手段
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2011-533127   出願人：アカデミシュジーケンハウスライデン, プロセンサベー.フェー., プロセンサテクノロジーズベー.フェー., プロセンサホールディングビーブイ

引用文献：

審査官引用 (4件)

• Human Mutation, 2007, Vol.28, No.2, pp.196-202
• Neuromuscular Disorders, 2010, Vol.20, pp.810-816
• Oligonucleotides, 2010, Vol.20, pp.69-77
• Methods Mol. Biol., 2011, Vol.709, pp.299-312